Thérapie génique pour les bébés bulles

L'immunodéficience de la bulle peut être traitée par thérapie génique

25/08/2011

La thérapie génique peut être utilisée pour détecter le SCID extrêmement rare au déficit„déficit immunitaire combiné sévère“) en soi-disant „Bébés à bulles“ peut être fixé. Bobby Gaspar et Adrian Thrasher de l'University College London (UCL) dans le dernier numéro de la revue „Science médecine translationnelle“ à partir de deux études dans lesquelles plusieurs enfants atteints de la maladie extrêmement rare du système immunitaire ont pu vivre relativement sans symptômes pendant au moins neuf ans à l'aide de thérapies géniques expérimentales.

Les patients SCID souffrent notamment d'un dysfonctionnement ou d'une déficience en lymphocytes T, ce qui provoque un affaiblissement important du système immunitaire, ont rapporté les scientifiques de l'UCL. La maladie est causée par une anomalie génétique congénitale et a pour effet d’éliminer presque complètement le système immunitaire des personnes touchées, les rendant extrêmement vulnérables à toute forme d’infection. Pour leur propre protection, les patients sont donc déjà isolés dans leur enfance dans une vessie stérile, d'où le nom „Bébé bulle“ sous agitation. Selon les chercheurs britanniques, en l'absence de soins médicaux, la maladie SCID entraîne généralement la mort en quelques mois. Les signes typiques de DICS sont les retards de développement et de croissance, les infections récurrentes, en particulier dans les voies respiratoires (pneumonie) et la diarrhée chronique..

Dans leur récente publication, Bobby Gaspar et Adrian Thrasher rapportent deux études évaluant la progression de la maladie à 16 ans. „Bébés à bulles“ étudié au cours d'une thérapie génique expérimentale. Pour corriger le déficit immunitaire, les chercheurs ont prélevé des cellules souches hématopoïétiques dans la moelle osseuse de l'enfant et inséré des gènes intacts dans les cellules. Les cellules souches génétiquement modifiées ont ensuite été replantées chez des patients âgés de quatre mois à quatre ans, dans l’espoir de corriger les troubles du système immunitaire. Selon des chercheurs de l'UCL, la nouvelle méthode de traitement a été efficace chez 13 des 16 enfants. Bien que leur système immunitaire n'ait pas atteint des niveaux de performance normaux, la susceptibilité aux infections a été significativement réduite et les patients ont pu mener une vie relativement dépourvue de symptômes, ont rapporté les scientifiques britanniques. Selon Bobby Gaspar et Adrian Thrasher, les enfants n'étaient plus obligés de vivre dans une vessie stérile, pouvaient fréquenter une école normale et profiter de la vie quotidienne avec leurs amis. Toutefois, chez deux des 16 participants à l'étude, le nouveau traitement a dû être interrompu pour des raisons techniques. Aujourd'hui, ils reçoivent une enzyme administrée artificiellement, dépourvue de leur système immunitaire pour stabiliser leur état de santé. „Science médecine translationnelle“.

Un des enfants, selon les scientifiques du traitement par thérapie génique, a développé une leucémie (cancer du sang), qui doit être considérée comme une contre-indication sérieuse. Des difficultés similaires sont déjà apparues dans les essais de traitement par thérapie génique en France et concernent le nouveau procédé, qui constitue apparemment un risque généralement à ne pas sous-estimer, selon l’énoncé des auteurs de l’étude publié récemment. L'enfant touché par les études en cours a rapidement reçu une chimiothérapie pour arrêter la croissance des cellules cancéreuses. Malgré le risque de leucémie, les recherches sur le SCID placent de grands espoirs en thérapie génique. Ainsi, selon la présentation dans les commentaires sur les études en cours, il est déjà utilisé en France, en Italie et aux États-Unis. Selon les scientifiques de l'UCL, il est non seulement possible de transplanter des cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées à partir de la propre moelle osseuse du patient, mais également d'utiliser les cellules souches d'un donneur. Toutefois, selon les experts, cela pourrait ne pas être totalement sans problème, car le corps risquerait de rejeter les cellules étrangères. Selon l’évaluation de Bobby Gaspar et Adrian Thrasher, une utilisation des propres cellules souches du corps apporterait ici des avantages considérables. (Fp)

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Image: Gabi Schoenemann