La thérapie génique soulage les symptômes de Parkinson

Des chercheurs testent la thérapie génique pour la maladie de Parkinson

01/10/2014

La thérapie génique offre de nouvelles approches prometteuses pour traiter la maladie de Parkinson. Pendant des décennies, les scientifiques du monde entier ont cherché des moyens de traiter la maladie neurologique dégénérative, auparavant incurable. A maintenant une équipe de recherche franco-britannique dans le journal „Le lancet“ a publié une étude qui conclut que la thérapie génique dite ProSavin permet au moins une amélioration significative des capacités motrices chez les patients atteints de Parkinson.

À ce jour, la maladie de Parkinson est généralement traitée avec un traitement substitutif par la dopamine par voie orale. Toutefois, le traitement à long terme entraîne des effets secondaires importants, tels que „Troubles du contrôle du pouls causés par une stimulation intermittente des récepteurs de la dopamine et effets secondaires“, L’équipe de recherche est rattachée au professeur Stéphane Palfi de la Faculté de médecine de l’Université de Paris. Dans sa récente étude, l'efficacité et la tolérabilité d'un traitement alternatif basé sur la thérapie génique ProSavin ont été étudiées. Cela s'est avéré assez efficace et bien toléré.

La thérapie génique stimule la production de dopamine dans le cerveau
Dans la thérapie génique ProSavin, les scientifiques utilisent des virus ensemencés comme vecteurs de séquences d'ADN ou de gènes jouant un rôle clé dans la production de dopamine. Ceux-ci sont injectés dans le cerveau du patient puis automatiquement incorporés dans certaines cellules du cerveau, ce qui entraîne une augmentation importante de la production de dopamine dans le cerveau. Ainsi, causée par des troubles moteurs dus à un déficit en dopamine chez des patients atteints de Parkinson, tels que des contractions musculaires ou des tremblements typiques et des troubles de l'équilibre de manière significative. Les chercheurs ont maintenant étudié l'efficacité de cette méthode chez 15 patients atteints de la maladie de Parkinson âgés de 48 à 65 ans. Tous les sujets souffraient du trouble neurologique depuis au moins cinq ans. Les patients ont reçu différentes doses de ProSavin (trois ont reçu des doses faibles, six des doses médianes et six des doses élevées) et ont ensuite été suivis pendant au moins 12 mois..

Aucun effet secondaire grave
Être des patients „54 effets indésirables liés au médicament (51 légers, trois modérés)“ rapportés au cours de la période de suivi, rapportent les chercheurs. Les plaintes les plus courantes étaient les soi-disant dyskinésies (troubles du mouvement). Cependant, selon Palfi et ses collègues, aucun effet indésirable grave lié aux médicaments à l'étude ou aux procédures chirurgicales n'a été rapporté. Après six mois, tous les patients présentaient une amélioration significative de leurs capacités motrices. Plus la dose administrée était élevée, plus cette amélioration de la motricité des patients était nette. Chez certains patients, l'effet a duré jusqu'à quatre ans. Par la suite, cependant, les limitations de la motricité face à la progression de la maladie ont de nouveau été significatives..

Les autres aspects de la maladie de Parkinson ne sont pas pris en compte
Dans un commentaire sur l'article dans le magazine spécialisé „Le lancet“ critique Jon Stoessl du Pacific Parkinson Research Centre de l'Université de la Colombie-Britannique et de Vancouver selon lequel l'approche actuelle de la thérapie génique aurait eu un effet prouvé sur les capacités motrices des patients, mais les autres symptômes de la maladie seraient ici négligés. Ainsi, les déficits cognitifs et les changements de caractère sont pour beaucoup de patients une déficience beaucoup plus importante que les difficultés motrices. Une méthode de traitement significative devrait donc également prendre en compte ces aspects. (Fp)