Un garçon se fait transplanter une peau presque complètement neuve

Un garçon fait peau neuve grâce à la thérapie génique
Pour la première fois au monde, une équipe de médecins a traité avec succès un patient greffé à partir de cellules souches génétiquement modifiées. En raison d'une maladie rare, le garçon a perdu environ 80% de son épiderme. La condition de l'enfant était critique. Les médecins ont dû agir rapidement car tous les traitements conventionnels avaient déjà échoué.

Pour la première fois, une équipe de traitement du centre de traitement des brûlures de l'université de la Ruhr à Bochum et du centre de médecine régénératrice de l'université de Modène (Italie) a traité avec succès un jeune garçon présentant des lésions cutanées importantes avec des greffes de cellules souches génétiquement modifiées. Le garçon souffre de la maladie du papillon, une maladie de peau génétique qui a détruit environ 80% de son épiderme..

Pour la première fois, la transplantation de peau à partir de cellules souches génétiquement modifiées a été un succès. (Image: edwardolive / fotolia.com)

Après l'échec de toutes les thérapies établies, l'équipe de médecins de Bochum a opté pour une approche expérimentale: ils ont transplanté la peau de cellules souches génétiquement modifiées à la surface de la plaie. Le traitement a été efficace, de sorte qu'aujourd'hui, environ deux ans plus tard, le garçon peut retourner à la vie familiale et sociale. Les médecins rapportent dans "Nature".

État de la vie en danger
La maladie du papillon, scientifiquement Épidermolyse bulleuse, est une maladie cutanée congénitale considérée comme incurable. La cause en est des dommages aux gènes producteurs de protéines, qui sont essentiels pour la structure de la peau. Même le moindre impact ou impact sur la surface de la peau peut entraîner la formation de cloques, de plaies et de lésions cutanées accompagnées de cicatrices. En fonction de la gravité de la maladie, des organes internes peuvent également être affectés ou de graves troubles fonctionnels peuvent être causés.

La maladie limite gravement la qualité de vie des personnes touchées. Cela met souvent la vie en danger. Comme dans le cas de Hassan, alors âgé de sept ans: en juin 2015, lorsqu'il a été admis à l'unité de soins intensifs pédiatriques de l'hôpital catholique de Bochum, 60% de son épiderme ont été perdus. "Il souffrait d'une septicémie sévère avec une forte fièvre et ne pesait que 17 kg - une maladie mortelle", a déclaré le Dr Tobias Rothoeft, médecin principal au département de médecine pédiatrique et adolescente de l'hôpital catholique de Bochum. Toutes les tentatives de traitement conservateur et chirurgical ont échoué.

Nouveau concept de traitement mondial pour les défauts majeurs de la peau
En raison du mauvais pronostic, l'équipe de pédiatres et de chirurgiens plasticiens de Bochum a pris une décision en collaboration avec le Prof. Dr. med. Michele De Luca du Centre de médecine régénératrice de l'Université de Modène pour un traitement expérimental: la transplantation de cellules souches épidermiques génétiquement modifiées. Ces cellules souches du patient ont été obtenues par biopsie cutanée et ensuite traitées à Modène. Pour ce faire, les chercheurs injectent le gène intact dans les cellules souches. Dans ce processus, on utilise ce que l’on appelle des vecteurs rétroviraux, c’est-à-dire des particules de virus spécifiquement modifiées pour la délivrance de gènes.

Les cellules souches génétiquement modifiées ont été cultivées dans un laboratoire de salle blanche, puis transformées en greffes de peau transgéniques. Après approbation des parents, des autorités compétentes et de l'état de Rhénanie du Nord-Westphalie et de la certification du centre chirurgical de l'hôpital universitaire Bergmannsheil en tant que dispositif de génie génétique, la greffe pourrait être réalisée.

80% de la surface corporelle transplantée
Les greffes ont été transplantées dans les bras et les jambes, sur tout le dos, les flancs et des parties de l'abdomen, du cou et du visage au département de chirurgie plastique de l'Université Bergmannsheil. "Globalement, le petit patient a été greffé sur 0,94 mètre carré d'épiderme transgénique pour couvrir tous les défauts et ainsi 80% de la surface de son corps", a déclaré Privatdozent, docteur en médecine. Tobias Hirsch, consultant principal au département de chirurgie plastique et de grands brûlés chez Bergmannsheil.

Après la première greffe en octobre 2015, l'état du patient a commencé à s'améliorer. Les cellules souches transgéniques ont formé un nouvel épiderme avec une protéine de liaison intacte dans la zone de toutes les zones transplantées. L'intégration du gène intact par le transfert de gène rétroviral dans le génome des cellules souches de l'épiderme avait fonctionné et il a été prouvé qu'elle était stable..

Très bon résultat de traitement
En février 2016, Hassan a été libéré du traitement hospitalier. Aujourd'hui, près de deux ans après le début du traitement, les zones de greffe présentent une peau de haute qualité, résistante au stress, avec un rôtissage intact, le début du développement des cheveux et aucune contracture de cicatrice. Hassan retourne à l'école primaire et participe à la vie sociale de sa famille.

Selon l'équipe de traitement internationale, Hassan est le premier patient au monde à recevoir des greffes de peau à partir de cellules souches épidermiques transgéniques. "Cette approche offre un potentiel important pour la recherche et le développement de nouveaux traitements pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse et des patients présentant des lésions cutanées importantes", a déclaré Tobias Hirsch..

Le cas est considéré comme unique dans cette dimension dans le monde entier. "Transplanter 80% de la peau et surveiller le patient de manière intensive pendant huit mois était un défi extrême", soulignent Tobias Rothoeft et Tobias Hirsch. "La coopération étroite entre les hôpitaux de Bochum et l'expertise de l'Université de Modène a conduit au succès. Nous sommes très fiers de cela. "

De Bochum impliqué dans la thérapie
Hôpital universitaire de Bochum Privatdozent dr. Tobias Hirsch, médecin principal de la clinique de chirurgie plastique et des grands brûlés de Bergmannsheil (directeur: Prof. Dr. Marcus Lehnhardt) et Dr. med. Tobias Rothoeft et dr. Norbert Teig, médecin principal du département de pédiatrie de la clinique catholique de Bochum (directeur: Prof. Dr. Thomas Lücke).