Thérapie génique des maladies du sang avec effets secondaires

Maladie du sang: Thérapie génique réussie - traitement avec des effets secondaires.

(16.09.2010) Grâce à la thérapie génique, la maladie du sang bêta-thalassémie a été traitée avec succès chez un jeune homme pour la première fois. Cependant, des effets secondaires inattendus sont survenus, rendant incertaine l'utilisation future de la méthode..

La bêta-thalassémie est causée par un défaut génétique et conduit à une maladie des globules rouges ou à un manque de formation et à une dégradation trop rapide de l'hémoglobine. Le résultat: l'anémie. En tant que maladie héréditaire, la bêta-thalassémie est répandue, en particulier dans la région méditerranéenne, où elle est relativement courante. L'étiologie susmentionnée est non seulement caractéristique d'une maladie, mais la plupart des patients ont une hypertrophie de la rate et du foie quelques mois seulement après la naissance. En outre, il existe des troubles de la croissance, des lésions graves aux organes internes et des malformations osseuses. Les personnes touchées ne peuvent souvent pas survivre sans transfusion sanguine à moins de trouver un donneur pour la greffe de cellules souches du sang de la moelle osseuse. Cependant, les transfusions sanguines ne sont pas seulement inconfortables pour les patients, elles ont également un impact négatif sur leur santé. Ainsi, une surcharge en fer liée au traitement au cours de transfusions sanguines tout au long de la vie est extrêmement probable, de graves lésions aux organes du cœur, du foie et du pancréas pouvant être le résultat d'un tel empoisonnement au fer..

Par conséquent, l’annonce d’une thérapie génique réussie pour tous ceux qui ont survécu a été une lueur d’espoir, qui a été considérablement assombrie par les effets secondaires graves. Ainsi est celui dans le magazine scientifique britannique „nature“ Bien que le jeune homme décrit semble avoir réussi en thérapie génique, il existe une croissance incontrôlée de cellules souches du sang qui, selon les chercheurs, pourrait également être un précurseur du cancer du sang. Le patient a été traité avec des cellules endogènes génétiquement modifiées en 2007, à l'âge de 18 ans. Les médecins de l'Université Harvard (Boston, États-Unis) ont utilisé le génie génétique des lentivirus, utilisés comme navettes génétiques dans les cellules. Depuis 2008, le patient n'aurait plus, selon Philippe Leboulch de l'Université Harvard, reçu une transfusion sanguine. En thérapie génique, cependant, il y avait un effet secondaire potentiel, qui, selon les experts, doit être étudié plus en profondeur et peut être malin. Apparemment, l'utilisation de lentivirus comme navettes géniques a modifié l'activité d'un gène (HMGA2), qui contrôlait le comportement des cellules souches du sang et les stimulait après une thérapie jusqu'à une croissance incontrôlée. Bien que, jusqu'à présent, seules des cellules bénignes soient distribuées chez le patient, cela pourrait, selon Philippe Leboulch, constituer un précurseur du cancer du sang. Par exemple, d'autres études sont nécessaires pour déterminer quelles formes de croissance cellulaire non contrôlée ont lieu et quel succès thérapeutique peut être obtenu chez d'autres patients utilisant la méthode. Dans tous les cas, la thérapie génique a aidé le patient décrit à court terme. Depuis l'âge de trois ans, il a reçu des transfusions sanguines et la rate a été prélevée à l'âge de six ans. (Fp)