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Une nouvelle forme de thérapie pourrait éviter la cécité chez les jeunes
La cause la plus fréquente de cécité chez les jeunes est une maladie appelée rétinite pigmentaire. Les chercheurs ont maintenant découvert qu'une nouvelle forme de thérapie génique chez les jeunes peut aider à traiter cette maladie. Ainsi, de nombreux cas de cécité peuvent être évités à l'avenir.
Des chercheurs de l'Université d'Oxford, universellement reconnue, ont découvert dans une étude que la thérapie génique pouvait conduire à un traitement efficace d'une forme particulière (XLRP) de rétinite pigmentaire. Les médecins ont publié un communiqué de presse sur les résultats de leur étude.
Une maladie fait progressivement que les jeunes atteints deviennent aveugles. Les chercheurs ont développé une thérapie qui semble permettre un traitement réussi. (Image: Dan Race - fotolia) Qu'est-ce que la rétinite pigmentaire??
Un héritage ou une mutation spontanée peut provoquer une soi-disant dégénérescence rétinienne. Dans cette maladie, les photorécepteurs sont alors endommagés et détruits. La rétinite pigmentaire est actuellement considérée comme non traitable et entraîne une perte de vision lente et irréversible, expliquent les experts. Le 16 mars 2017, un Britannique de 29 ans a été le premier patient à commencer une nouvelle forme de thérapie génique. L'opération nécessaire a eu lieu à l'Oxford Eye Hospital.
Les scientifiques insèrent une copie d'un gène dans les cellules
La thérapie génique utilise un virus pour insérer la copie correcte d'un gène défectueux dans les cellules. Les résultats indiquent que cette thérapie semble être efficace dans le traitement des causes génétiques de la cécité, rapportent les chercheurs.
La thérapie génique est particulièrement difficile à RPGR
Malheureusement, le gène qui affecte la rétinite pigmentaire (RPGR) est très instable. Cela signifie que la thérapie génique est particulièrement exigeante, expliquent les médecins. Le code génétique inhabituel du gène RPGR a rendu très difficile pour les experts de travailler avec lui en laboratoire.
Le code génétique de RPGR a été reprogrammé.
C'est pourquoi l'équipe de recherche, sous la direction du professeur Robert MacLaren de l'Université d'Oxford, a reprogrammé le code génétique de RPGR. Cela le rend plus stable sans affecter ses fonctions, expliquent les scientifiques. Ce changement permettra au gène d'être délivré de manière fiable par un vecteur viral dans les cellules rétiniennes..
La nouvelle séquence utilisée est extrêmement efficace dans les études de laboratoire
"L'impact des maladies associées aux RPGR sur les familles atteintes de rétinite pigmentaire est dévastateur et nous avons passé de nombreuses années à développer cette thérapie génique", explique le professeur MacLaren. Changer le code génétique est toujours fait avec beaucoup de prudence, mais la nouvelle séquence utilisée s'est révélée très efficace dans les études de laboratoire, ajoute l'auteur.
Le gène est très instable et sujet aux mutations
Le code génétique de toute la vie sur Terre comprend quatre lettres - G, T, A et C. Dans RPGR, cependant, la moitié du gène ne contient que deux lettres - A et G, expliquent les chercheurs. Cela rend le gène très instable et sujet aux mutations. Celles-ci sont une des principales causes de cécité chez les patients atteints de rétinite pigmentaire. RPGR est crucial pour les cellules photosensibles à l'arrière de l'œil, les médecins ajoutent.
Des recherches supplémentaires sont nécessaires
Nous sommes ravis de rendre compte des progrès de ce programme de thérapie génique aux patients, selon les experts. La présente étude impliquera au moins 24 patients recevant une seule injection sous-rétinienne de thérapie génique RPGR. En cas de succès, cette thérapie génique pourrait potentiellement changer la vie de nombreux patients (et de leurs familles) à travers le monde, ont ajouté les auteurs. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de cette thérapie génique sur une période de 12 mois. (As)