La perte musculaire à l'avenir peut-elle être traitée avec des protéines conçues?

Nouvelle option thérapeutique développée contre la fonte musculaire
L’atrophie musculaire peut parfois mettre la vie en danger et, jusqu’à présent, les options de traitement sont très limitées. Les scientifiques du Biozentrum de l'Université de Bâle ont mis au point deux blocs de construction de protéines pouvant être utilisés pour traiter une forme héréditaire spécifique de faiblesse musculaire. Dans le modèle animal, le gaspillage musculaire avec les protéines conçues a été arrêté avec succès.

"Les personnes souffrant d'atrophie musculaire manquent souvent de blocs de construction essentiels dans l'échafaudage cellulaire", expliquent les scientifiques. Le cytosquelette, qui maintient les fibres musculaires ensemble et les protège des dommages, ne peut remplir sa fonction, les muscles deviennent faibles et de plus en plus faibles. L'équipe de recherche dirigée par le professeur Markus Rüegg du Biozentrum de l'Université de Bâle a réussi à stabiliser le cytosquelette grâce à deux modules protéiques conçus pour restaurer la force musculaire. Les scientifiques ont publié les résultats de leur étude dans la revue "Science Translational Medicine".

Beaucoup d'enfants ayant une atrophie musculaire ne peuvent jamais marcher seuls et leur espérance de vie est considérablement réduite. Des protéines spécialement conçues donnent maintenant de l'espoir pour de nouvelles options thérapeutiques. (Image: bluraz / fotolia.com)

La dystrophie musculaire congénitale est une forme grave de fonte musculaire
Selon les chercheurs, le terme de fonte musculaire désigne différentes maladies musculaires déclenchées par des facteurs héréditaires défectueux. La soi-disant dystrophie musculaire congénitale forme une forme rare, mais très grave, de fonte musculaire. La maladie survient immédiatement après la naissance ou dans la petite enfance et les personnes touchées sont également appelées «enfants flasques» car leurs muscles ne sont pas sous tension et sont impuissants, explique la première auteur de l'étude, Judith Reinhard. Avec l'âge, la maladie s'aggrave à mesure que les muscles se dégradent continuellement. Souvent, les enfants touchés n'apprennent jamais à marcher de manière autonome et les muscles respiratoires sont affectés, poursuit l'expert.

Aucun médicament disponible pour le traitement
À ce jour, aucun médicament ne peut arrêter la progression de la dystrophie musculaire congénitale. L’espérance de vie est donc très basse et de nombreuses personnes meurent avant d’avoir atteint l’âge adulte, rapportent les chercheurs. La forme spécifique de la faiblesse musculaire est basée sur un défaut génétique de la laminine-α2. Ce composant central du cytosquelette externe relie ce dernier à la partie interne des fibres musculaires et assure ainsi la cohésion du tissu. Dans le cas de défauts géniques dans la laminine α2, selon les scientifiques, les muscles sont extrêmement instables et une charge normale entraîne déjà une inflammation, des lésions et finalement une rupture des fibres musculaires..

Protéines désignées testées avec succès
Chez les humains, qui ne peuvent pas produire de la laminine α2, les chercheurs disent qu’une autre laminine, appelée laminine α4, est à sa place. Cependant, cela complique beaucoup les tâches, car il n’est pas très bien intégré au cytosquelette. Avec les protéines récemment développées, les scientifiques ont toutefois réussi, dans le modèle animal, à améliorer la puissance musculaire et le poids corporel des animaux malades et à prolonger considérablement leur durée de vie. Les deux protéines contribuent à la liaison de la laminine α4 et à un meilleur ancrage sur la cellule musculaire ainsi qu’à l’autre, expliquent les experts.

Espérance de vie presque normale atteinte
"Chez les animaux présentant un défaut de laminine α2, la tension et la force musculaires ainsi que le poids corporel se sont nettement améliorés", déclare le professeur Rüegg. Les connecteurs ont été utilisés pour stabiliser les fibres musculaires. "Nous avons été particulièrement heureux de constater que les animaux traités avec les protéines de liaison ont une espérance de vie presque normale", souligne le responsable de l'étude. Certains animaux sont même devenus plus âgés que leurs frères et sœurs en bonne santé. "Les deux protéines de liaison conçues pourraient éventuellement être utilisées dans la future thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire congénitale", a conclu le professeur Rüegg. (Fp)