Traitement du cancer chez une petite fille guérie par thérapie cellulaire

Les médecins traitent la leucémie avec une nouvelle procédure sensationnelle 
Les médecins britanniques ont réalisé une sensation médicale. En utilisant des cellules immunitaires génétiquement modifiées, ils ont pu guérir une forme particulièrement agressive de leucémie chez une fillette d'un an. Comme le rapporte le Great Ormond Street Hospital de Londres (GOSH), l’enfant a été le premier patient au monde à utiliser cette procédure innovante..
Un cancer du sang est découvert trois mois après la naissance
Les médecins du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres ont réussi à sauver la vie de personnes atteintes du cancer grâce à un processus novateur. La clinique rapporte qu'il s'agit du premier cas au monde dans lequel des cellules immunitaires modifiées génétiquement - appelées "cellules UCART 19" - ont été utilisées pour lutter contre la leucémie. "Nous étions ravis que cela fonctionne. Sa leucémie était si agressive qu’une telle réaction est presque un miracle ", a déclaré le médecin traitant de la fillette, Paul Veys, dans le message.

L'enfant pourrait être libéré d'un cancer grave. Image: Sebastian Kaulitzki - fotolia

Leucémie lymphocytaire aiguë curable dans la plupart des cas
La petite Layla Richards est née en bonne santé et heureuse le 10 juin 2014. Mais à l'âge de trois mois, les médecins découvrent une forme de cancer du sang particulièrement agressive, appelée dans le jargon "leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) infantile". La maladie affecte principalement le sang et la moelle osseuse, mais peut également toucher les ganglions lymphatiques, le foie et d'autres organes. Alors que la LAL avait entraîné la mort de la grande majorité des patients il y a seulement quelques années, elle est aujourd'hui curable, en particulier chez les enfants, dans environ 80% des cas de chimiothérapie intensive..

Mais avec Layla Richards, la thérapie n'a pas commencé. Au lieu de cela, le cancer est réapparu malgré la chimio et la greffe de moelle osseuse, rendant l'espoir d'un traitement moins complexe. Les médecins du GOSH ont dit aux parents qu’il n’y avait pas d’autre option de traitement pour Layla qui pourrait les guérir, ils ont donc suggéré des soins palliatifs..

Les cellules T auxiliaires du donneur en bonne santé sont modifiées
"Nous ne voulions pas accepter les soins palliatifs, nous avons donc demandé aux médecins de tout essayer pour notre fille, même si cela n'avait pas encore été fait", a déclaré Lisa Richards, selon le communiqué de GOSH. Cela a fonctionné, car les médecins ont suggéré aux parents une méthode de traitement innovante, mise au point à l’époque à la GOSH. En cela, les globules blancs ("cellules T auxiliaires") d'un donneur en bonne santé sont modifiés de manière à être préparés à la leucémie et à combattre le cancer..

L'intervention ne prend que quelques minutes
"Les médecins nous ont dit que même si nous essayions le traitement, il n'y avait aucune garantie de succès. Mais nous avons prié pour que cela fonctionne ", a déclaré le père de la fille, Ashleigh Richards. "C'était effrayant de penser que le traitement avait déjà été utilisé sur un être humain", ajoute le père. Mais malgré les risques possibles, il n'y avait aucun doute. "Elle était malade et souffrait beaucoup, alors nous avons dû faire quelque chose."

Enfin, l'enfant a reçu une petite injection de cellules génétiquement modifiées, ne prenant que quelques minutes à compléter. Quelques semaines plus tard, la bonne nouvelle était que le traitement avait été efficace. Le père de Layla a surpris sa femme au téléphone alors qu'elle venait chercher l'aînée des filles à l'école. "Au début, j’ai pensé que c’était une mauvaise nouvelle, mais ensuite il a dit:" ça marche! " et j'ai juste pleuré de bonheur », dit la mère de l'enfant.

L'enfant peut être libéré juste un mois après la greffe
Environ deux mois plus tard et sans cancer, Layla est retournée chez GOSH pour une seconde greffe de moelle osseuse afin de remplacer la moelle osseuse attaquée par le traitement. À partir de ce moment, son nombre de cellules sanguines a augmenté et, un mois après la greffe, elle était suffisamment forte pour être libérée..

Malgré ce succès incroyable, Waseem Qasim, spécialiste de la thérapie cellulaire et génique à l'hôpital, a mis en garde contre un optimisme excessif: "Jusqu'à présent, nous n'avions utilisé ce traitement que sur une petite fille très forte. Nous devons donc être prudents. cela pourrait être une option de traitement appropriée pour tous les enfants. Cependant, il s'agit d'une étape importante dans l'utilisation du nouveau génie génétique et les effets sur cet enfant sont à couper le souffle. "En conséquence, répéter ce succès" pourrait constituer un grand pas en avant dans le traitement de la leucémie et d'autres cancers ", a poursuivi le professeur Waseem Qasim. (Nr)