Première thérapie génique contre la cécité héréditaire aux États-Unis approuvée

La FDA parle d'une étape importante dans la thérapie génique

États-Unis La Food and Drug Administration (FDA) a récemment annoncé dans un communiqué de presse l’approbation de la thérapie génique Luxturna pour les maladies oculaires héréditaires. La thérapie traitera les enfants et les adultes souffrant d'une perte de vision héréditaire induite par une mutation génique pouvant entraîner la cécité..

"Cette étape démontre le potentiel de l'approche thérapeutique révolutionnaire pour traiter un large éventail de maladies difficiles", a déclaré le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, à propos de l'approbation de la thérapie génique. "L’aboutissement de plusieurs décennies de recherche a conduit à l’approbation de trois thérapies géniques pour les patients atteints de maladies graves et rares cette année. Je crois que la thérapie génique sera un pilier majeur du traitement et peut-être même de la guérison de plusieurs de nos maladies les plus dévastatrices et persistantes ", a déclaré Gottlieb..

Un tournant pour de nouveaux types de théières

Gottlieb a décrit l'approbation de la thérapie génique comme un tournant en termes de nouvelles formes de thérapie. "À la FDA, nous nous concentrons sur la création du cadre politique approprié pour tirer profit de cette ouverture scientifique", a déclaré Gottlieb dans un communiqué de presse de la FDA. L'année prochaine, la FDA publiera une série de documents de directives spécifiques à la maladie pour le développement de produits de thérapie génique afin de créer des paramètres plus modernes et plus efficaces pour évaluer et réviser les thérapies géniques..

Comment fonctionne la nouvelle thérapie??

La thérapie génique Luxturna peut soulager une forme de cécité causée par un défaut du gène RPE65. Aux États-Unis, jusqu'à 2 000 personnes ont une mutation dans les deux copies du gène RPE65, selon la FDA. Cette mutation entraîne une perte de vision progressive. Dans la thérapie génique Luxturna récemment approuvée, le gène RPE65 non muté est directement incorporé dans les cellules rétiniennes. Le traitement coûteux a été testé sur plus de 70 patients. Pour le moment, on ignore encore combien de temps cet effet positif durera.

La thérapie génique sera-t-elle bientôt approuvée en Europe??

La Directrice de l'Hôpital universitaire de Giessen, Professeure Birgit Lorenz, est un spécialiste mondialement reconnu du diagnostic des patients porteurs de mutations RPE65. Elle a salué l'approbation de la thérapie génique aux États-Unis comme une "grande étape". Une demande pour l'Europe est actuellement examinée par l'agence du médicament compétente, l'EMA. Selon Lorenz, bien que la thérapie ne puisse pas faire revivre des cellules sensorielles déjà mortes, elle ralentisse la progression de la maladie.

Répartition de la maladie RPE65 en Allemagne

Le capteur de lumière complexe de l'oeil humain est sujet aux maladies héréditaires. "Plus de 250 troubles visuels génétiques différents sont connus", explique le président du professeur de la Société allemande d'ophtalmologie (DOG). med. Thomas Kohnen dans un communiqué de presse du chien. Heureusement, la plupart d'entre eux sont rares. Selon DOG, environ 150 à 200 patients sont atteints de la maladie à RPE65 en Allemagne. (Fp)