Guérir les maladies héréditaires avec des cellules souches?

Des cellules souches pour soigner une maladie métabolique héréditaire

10/13/2011

Des chercheurs britanniques ont produit des cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS) à partir de cellules de la peau de patients présentant une maladie métabolique et les ont ensuite transformées avec succès en cellules hépatiques saines. Les cellules saines ont ensuite testé les chercheurs dans des études sur des animaux, chez des souris, la maladie héréditaire „Alpha-1 antitrypsine“ guérir.

Allan Bradley et ses collègues du Sanger Institute de Hinxton, au Royaume-Uni, écrivent dans le numéro actuel de la revue, une étape supplémentaire sur la voie de l'utilisation médicale des iPSC. „nature“. Les scientifiques britanniques ont expliqué que les modifications génétiques, qui dans des expériences précédentes, avaient conduit à la formation de cellules souches provenant de cellules cancéreuses en développement, ne se sont pas produites. Étant donné que les cellules iPS sont éthiquement et moralement beaucoup moins controversées que les soi-disant cellules souches embryonnaires, la recherche suscite de grands espoirs quant à l'utilisation médicale de cellules souches pluripotentes induites artificiellement..

Maladie hépatique cicatrisée avec cellules souches pluripotentes induites
Les scientifiques du Sanger Institute, un centre de recherche sur le génome à but non lucratif situé à Hinxton, à neuf kilomètres au sud de Cambridge, travaillent au développement du „axé sur les fondements génétiques de la santé et de la maladie“, ont obtenu un succès significatif dans le développement de cellules souches pluripotentes induites. En juillet, des scientifiques de la Hannover Medical School (MHH) et de l'Institut Max Planck de biomédecine moléculaire à Münster ont rendu compte de l'utilisation réussie des cellules iPS pour traiter les maladies du foie chez la souris. Ces résultats ont été confirmés par les chercheurs britanniques. Allan Bradley et ses collègues ont préparé des cellules iPS à partir de cellules de la peau de patients présentant un trouble métabolique, corrigé les erreurs génétiques responsables de la maladie héréditaire à l'aide de deux techniques connues, puis implanté les cellules chez des souris atteintes de la même maladie métabolique. De cette façon a réussi la maladie héréditaire „Alpha-1 antitrypsine“ Allan Bradley et son équipe ont signalé qu'il guérissait les souris.

Alpha-1 antitrypsine
„Alpha-1 antitrypsine“ est une maladie héréditaire qui, en tant que maladie dite monogénique, conduit à une altération grave du métabolisme. La maladie est provoquée par la mutation d'un seul gène, son apparition nécessitant des modifications des deux copies du gène en question dans les chromosomes d'un patient. Comme Allan Bradley et ses collègues le signalent, environ une personne d'origine nord-européenne sur 2 000 tombe malade „Alpha-1 antitrypsine“. Les conséquences d'une maladie métabolique héréditaire peuvent aller jusqu'à la cirrhose du foie, qui, dans le pire des cas, nécessite une greffe du foie, ont déclaré les chercheurs britanniques. Bradley et son équipe utilisent un gène appelé transposon et des enzymes spéciales, les nucléases à doigts de zinc, pour remédier aux défauts génétiques des cellules iPS dérivées des cellules de la peau de trois patients atteints de maladie métabolique. Par la suite, les chercheurs ont utilisé les cellules humaines dans le tissu hépatique de souris atteintes de la même maladie métabolique. Là, les cellules iPS ont repris la fonction des cellules hépatiques défectueuses et ont ainsi aidé à débarrasser les souris de leur maladie génétique, écrivent les scientifiques britanniques dans le journal „nature“. Apparemment, les cellules humaines se sont relativement bien intégrées dans le tissu hépatique des souris. Les chercheurs ont souligné que, contrairement aux études précédentes, aucune cellule tumorale n’avait été formée avec le traitement actuel des cellules iPS, ajoutant que la méthode pouvait donc être utilisée pour traiter des maladies monogéniques à l’avenir. Cependant, d'autres études sont nécessaires pour analyser plus en profondeur les mutations dans le génome des cellules iPS survenues au cours de l'étude, même si aucune cellule tumorale ne s'est développée à partir de celles-ci, ont déclaré Bradley et ses collègues..

Critique de la recherche sur les cellules souches
Les cellules souches pluripotentes induites ont été explorées pendant des années pour remplacer les cellules souches embryonnaires très controversées, la reprogrammation de cellules souches provenant d’autres cellules constituant une alternative éthiquement acceptable aux cellules souches embryonnaires. Les préoccupations morales et éthiques ont déploré les cellules souches embryonnaires et ont souvent été une source de critiques. Pour la production des cellules doivent être détruits embryons humains précoces. Enfin et surtout, la sélection d'embryons en laboratoire (clonage) pour la production de cellules souches, préconisée par les partisans des cellules souches embryonnaires, a déclenché des manifestations publiques massives. En Allemagne, le différend entre opposants et partisans de la recherche sur les cellules souches embryonnaires concerne également le moment où un embryon au sens de l'article premier de la Loi fondamentale doit être protégé en tant que vie humaine. Des discussions éthiques comparables ont une importance secondaire pour les cellules iPS, mais une controverse a eu lieu au cours de cette année sur les éventuels problèmes de santé causés par les cellules souches pluripotentes (embryonnaires et induites). Des scientifiques américains de l'Université de Californie, de la San Diego School of Medicine et du Scripps Research Institute ont identifié de graves altérations génétiques dans les lignées de cellules souches pluripotentes qui, dans le pire des cas, peuvent conduire à la formation de tumeurs. (Fp)

Lire à propos de:
Maladie du foie traitée avec des cellules souches
Avec des cellules souches pour les accidents vasculaires cérébraux?
Maladie du sang: thérapie génique avec effets secondaires
Cellules souches pour le traitement des maladies des yeux?
Thérapie par cellules souches pour lésions de la moelle épinière

Image: Crédits photos: Martin Gapa